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播音员: 检查最新的研究，告诉你最新的突破. 《大发娱乐》在范围频道播出.
朱莉·基弗的比赛: 我的嘉宾博士. 瑞安·奥康奈尔, 病理学教授, 最近被美国国立卫生研究院授予高风险新创新者奖, 高影响力研究. 获得这个奖项是什么感觉?
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 感觉很棒. 竞争非常激烈，所以你不知道会发生什么. 听到这个好消息很令人吃惊. 我花了几分钟才适应, 但当我意识到我要得奖时, 我非常感激和兴奋.
朱莉·基弗的比赛: 你的研究是关于微rna的. 你能解释一下微rna是什么以及它的作用吗?
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 确定. 微RNA是一种不编码或产生蛋白质的小RNA, 微rna本身在细胞内有功能. 这个函数, 至少是大发娱乐最了解的函数, 是降低细胞中特定蛋白质的水平.
朱莉·基弗的比赛: 它们也与疾病有关吗?
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 绝对. 实际上，可以说，微rna就是在那里被重新发现的. 它们在某些类型的癌症中被发现以异常的水平表达. 这真正开启了一波试图理解微rna是什么的浪潮. 现在大发娱乐知道它们在疾病状态下会发生改变，比如癌症, 自身免疫和心血管疾病. 发生的是它们的水平变化, 它们控制的通路现在变得不正常，这可能导致或加剧疾病状态.
朱莉·基弗的比赛: 你所做的与这个奖项相关的研究实际上涉及到监管这些监管者. 你能解释一下你是怎么做的吗?
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 微rna在驱动癌症表型方面显然非常重要, 在驱动自身免疫方面很多知识都来自于大发娱乐在老鼠身上做的研究. 我对把大发娱乐的研究转移到人类临床前模型上很感兴趣. 为了伟大的提议, 大发娱乐的想法是采用TALEN技术, 又是哪一种分子机器可以特别改变人类基因组的精确位置并删除人类细胞中的基因, 是利用这项技术来删除大发娱乐知道对疾病很重要的微rna基因. 因此，大发娱乐希望将TALEN技术与大发娱乐对微rna的作用及其在癌症和自身免疫中的作用的了解联系起来.
朱莉·基弗的比赛: 所以在实验室里，你可以对TALEN蛋白进行基因工程来编辑特定的序列, 然后将这些TALEN蛋白引入细胞，它们就会发挥作用.
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 这是正确的. 因此，TALEN可以被设计成与任何DNA序列结合, 一旦绑定, 你可以附加额外的机器来删除精确的基因组片段. 同样，大发娱乐想用它来删除大发娱乐研究的微rna基因片段.
朱莉·基弗的比赛: 因此，除了验证已经在老鼠身上做过的事情之外，这可能是一种新型的治疗方法?
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 完全. 除了看看大发娱乐的结果是否真的转化, 我真的相信这项技术可以进一步发展，并用于治疗. 如果你有, 例如, 一种依赖于微rna过度表达的癌症, 大发娱乐现在可以使用TALEN技术来减少或消除这种疾病背后的驱动因素——微rna基因吗.
朱莉·基弗的比赛: 很难想象这将如何实际工作，也许这是正在进行的工作. 你如何让这些人才进入一个人的体内?
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 正确的. 大发娱乐使用造血系统或血液系统或血液系统. 研究这个的好处是造血干细胞已经被很好地描述了. 所以大发娱乐通常可以取一个造血干细胞来重建一个人的整个血液系统. 这是一直以来的治疗方法. 也有可能把TALENs引入到造血干细胞中这样TALEN就可以修改它的目标然后大发娱乐想要设计它来修改微rna基因. 然后大发娱乐放入这些干细胞, 潜在的, 到人, 然后当干细胞形成血液系统, 大发娱乐现在可以创造一个血液系统，大发娱乐已经消除了疾病的驱动力.
朱莉·基弗的比赛: 所以你可以将这些TALEN蛋白添加到体外的干细胞中然后通过输血或类似的方式重新引入它们.
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 这是一种方法. 这是正确的.
朱莉·基弗的比赛: 好吧.
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 你也可以, 如果你想防止自身免疫, 而不是通过干细胞你可以取t淋巴细胞, 什么是导致自身免疫性疾病的原因, 然后将TALEN引入体外的t细胞，然后再将t细胞作为另一种选择注入体内.
朱莉·基弗的比赛: 这真的很吸引人. 这是一种全新的治疗方法. 有趣的是，TALEN蛋白来自植物，对吗?
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 这是正确的.
朱莉·基弗的比赛: 所以你会引入一种植物基因...
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 它来自一种植物病原体，一种细菌.
朱莉·基弗的比赛: 植物病原体? 好吧. 所以你会把外源基因引入人体，这将在人体细胞中进行本质上的基因工程. 你觉得人们会怎么接受?
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 虽然TALEN蛋白基本上是在植物细菌性病原体中首次发现的, 实际上构成TALENs的氨基酸与人类细胞中发现的核酸相同. 大发娱乐基本上只是在引入一种特定的新型蛋白质, 同样是由已经存在于大发娱乐细胞中的分子组成的, 并以一种特定的方式将它们串在一起，大发娱乐就可以启用TALEN的功能, 哪个是基因组编辑, 发生.
朱莉·基弗的比赛: 所以你不会预见到媒体会夸大事实，说人类有基因工程? 大发娱乐的食物中有这种恐惧.
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 正确的. 我想如果大家能理解大发娱乐在大发娱乐做的具体事情, 我想他们不会担心的. 大发娱乐不会把微生物或整个生物体转移到人身上吗. 大发娱乐只是在这些特定的细菌中找到一种设计，然后在这些特定的分子中使用这种设计，并重新设计它，使其在大发娱乐的细胞中有用.
朱莉·基弗的比赛: 当我想到不同类型的治疗方法, 我想到的另一个词是“魔弹”, 哪些是针对特定疾病细胞的抗体. 这项技术与那项相比如何?
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 抗体在清除危险细胞或致病细胞方面非常有用. 它们也可以用来将货物运送到特定的细胞类型. 所以抗体绝对有自己的位置, 但是抗体没有能力进入细胞并纠正已经发生突变的基因而这些突变是导致人类疾病发生的原因或基础. 而对于TALEN，这是一个完全不同的概念. TALEN又是一个分子机器, 如果大发娱乐能正确地设计它并将它正确地输送到正确的细胞中, 能进入并修复你DNA序列中的问题和错误吗, 能治好人所患疾病的基础和病因吗.
朱莉·基弗的比赛: 你为什么相信这项研究? 是什么促使你走这条路?
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 我确实认为在一天结束的时候, 很明显，基因在大多数人类疾病中起着巨大的作用. 我认为，在很多情况下，大发娱乐开始了解基因序列变异和突变类型的本质，以及它们是如何导致大发娱乐许多人面临的问题的. 所以我认为，虽然很多疗法更多的是创可贴，试图治疗疾病的症状, 我相信，通过基因组编辑和打击最重要的基因, 包括微rna吗, 大发娱乐实际上可以解决疾病发生的原因. 它不仅适用于癌症, 但是对于自身免疫, 心血管疾病以及大发娱乐作为人类所面临的任何疾病.
朱莉·基弗的比赛: 除了对抗不同的疾病，你还可以用TALENs做什么?
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 如果你想更有创意, 有可能有一天，一旦大发娱乐更好地理解了事情，大发娱乐就可以利用基因组编辑来改变一个人可能拥有的任何特征，通过能够对控制大发娱乐不同特征的相关基因进行精确的改变.
朱莉·基弗的比赛: 哇.
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 这是天上掉馅饼的东西.
朱莉·基弗的比赛: 是的. 确定.
Dr. 瑞安·奥康奈尔: 但我认为一切都始于一个想法，然后你努力工作，努力克服障碍. 我认为有很多想法转化为发现，转化为日常疗法和大发娱乐可以用来改善生活的东西.
播音员: 有趣，内容丰富，而且都是为了更好的健康. 大发娱乐是Scope健康科学广播.